FDA approva nuovo trattamento orale per il mieloma multiplo

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione per ixazomib in combinazione con altre due terapie per il trattamento di persone affette da mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.

Il mieloma multiplo è una forma di cancro ematologico che colpisce le plasmacellule, una componente del sistema immunitario, che si trovano soprattutto nel midollo osseo. La malattia può provocare un indebolimento del sistema immunitario e causare altri problemi ossei o renali.

Ixazomib è un farmaco antitumorale chiamato inibitore del proteasoma che opera bloccando gli enzimi delle cellule del mieloma multiplo, ostacolando la loro capacità di crescere e sopravvivere. Si tratta del primo inibitore del proteasoma orale ed è approvato in combinazione con un altro trattamento approvato dalla FDA per il mieloma multiplo, lenalidomide e desametasone (un tipo di corticosteroide).

“Man mano che aumenta la comprensione della biologia di base del mieloma multiplo, aumenta la possibilità di sviluppare nuovi farmaci per trattare questa malattia”, ha detto Richard Pazdur, Direttore dell’Ufficio Prodotti di Ematologia e Oncologia del Centro FDA per la Ricerca e la Valutazione dei Farmaci. “Si tratta del terzo farmaco approvato quest’anno dalla FDA per il trattamento del mieloma multiplo e che fornisce ai pazienti una nuova opzione di cura che rallenta la progressione della malattia quando le altre terapie falliscono”. La FDA ha approvato infatti panobinostat nel mese febbraio e daratumumab nel mese di novembre.

La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state dimostrate in uno studio clinico internazionale randomizzato in doppio cieco su 722 pazienti con recidiva di mieloma multiplo o che non avevano risposto al trattamento precedente. I partecipanti allo studio hanno ricevuto ixazomib in combinazione con lenalidomide e desametasone o un placebo più lenalidomide e desametasone. I pazienti trattati con ixazomib hanno vissuto più a lungo senza peggioramento della malattia rispetto ai partecipanti trattati con l’altro regime.

Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati sono stati diarrea, costipazione, trombocitopenia, neuropatia periferica, nausea, edema periferico, vomito e mal di schiena.

La FDA ha concesso a ixazomib la designazione di farmaco orfano e la revisione prioritaria in quanto è indicato per il trattamento di una malattia rara ed è stato dimostrato che può offrire un notevole miglioramento rispetto alle terapie disponibili.
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