Aifa, prescrivibile con nota 65 teriflunomide per la sclerosi multipla

Fonte Pharmastar

Da oggi è disponibile e prescrivibile anche in Italia teriflunomide, terapia orale indicata per il trattamento dei pazienti adulti affetti da sclerosi multipla  recidivante  remittente. Lo annuncia Genzyme, società del Gruppo Sanofi.

Teriflunomide, già utilizzato in diversi Paesi europei fra cui Germania, Austria, Olanda e Svizzera, potrà essere prescritto da tutti i Centri Nazionali per il trattamento della Sclerosi Multipla definiti a livello regionale in base alla nota AIFA 65. La nuova terapia ha infatti ricevuto da AIFA tutte le indicazioni su regime di rimborsabilità e prezzo, pubblicate nella Gazzetta Ufficiale n. 187 del 13 agosto scorso. 

Teriflunomide è un’opzione terapeutica che ad efficacia e sicurezza ampiamente documentata affianca una comoda modalità di somministrazione. Rappresenta la prima formulazione orale capace di interferire sui processi patogenetici della malattia. E’, infatti, un medicinale che inibisce selettivamente e reversibilmente un enzima chiave necessario per la proliferazione dei linfociti attivati, preservando e lasciando disponibili le cellule dedicate alla sorveglianza immunitaria.

 

“A differenza dei farmaci immunosoppressori, abbiamo oggi a disposizione la prima terapia orale che non agisce sopprimendo in modo indiscriminato la risposta immunitaria, ma riduce notevolmente in modo selettivo i cloni cellulari coinvolti nella fase acuta della malattia. In questo senso agisce come un farmaco eziologico piuttosto che sintomatologico”. – dichiara Giancarlo Comi, docente di neurologia presso l'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano.

Teriflunomide è una terapia orale immunomodulante cosiddetta “disease-modifying”, ossia capace di modificare la storia della malattia e non di mascherarne soltanto i sintomi, dotata di proprietà antiinfiammatorie ed attualmente in studio per il trattamento della Sclerosi Multipla. Teriflunomide arresta la proliferazione e la funzionalità dei linfociti T e B attivati – ritenuti responsabili dei maggiori danni provocati dalla Sclerosi Multipla – attraverso l’inibizione selettiva e reversibile di un enzima mitocondriale. I linfociti inattivati o a riposo non sono generalmente influenzati da teriflunomide, suggerendo che la risposta del sistema immunitario alle infezioni non dovrebbe essere compromessa. 

 

Teriflunomide è una terapia frutto di una lunga ricerca nel settore della Sclerosi Multipla ed è stata valutata in un consistente programma clinico che ha coinvolto oltre 5.000 pazienti in 36 Paesi del mondo. Uno dei più ampi programmi mai intrapresi per questa malattia neurologica che ha visto pazienti trattati fino anche a 10 anni e che ha permesso di raccogliere informazioni accurate sia sull’efficacia sia sul profilo di sicurezza del farmaco.

 

Nei due studi clinici TEMSO (TEriflunomide Multiple Sclerosis Oral) e TOWER (Teriflunomide Oral in people With relapsing remitting multiplE scleRosis) - sui quali si è basata l’approvazione del farmaco da parte dell’Autorità Regolatoria Europea - la terapia ha dimostrato, verso placebo, di ridurre significativamente il tasso di recidive annualizzato e il rischio di progressione della disabilità fisica, mantenendo questi risultati anche nel lungo periodo.

 

Seppure non abbia fatto osservare alcuna differenza statisticamente significativa tra le due terapie, nello studio TENERE (TErifluNomidE and REbif) comparativo con IFNB-1a 44mcg, teriflunomide è stata associata ad una maggiore soddisfazione per il trattamento, a un minore impatto negativo sulla fatica oltre che a un minore numero di interruzioni dovute ad eventi avversi.

 

Farmaco in compresse da assumere una volta al giorno vicino o lontano dai pasti in ogni momento della giornata,  teriflunomide è quindi una terapia orale facilmente gestibile dal paziente - con migliori esiti di compliance - che ad una elevata efficacia unisce un buon profilo di tollerabilità e una sicurezza d’impiego accettabile. 

  

“Dopo tanti anni di ricerca e studio, poter finalmente mettere a disposizione dei pazienti e dei clinici italiani questa nuova opzione terapeutica ci riempie di orgoglio – spiega Enrico Piccinini, General Manager Italy & Malta, Genzyme, a Sanofi company – “L’impegno di Genzyme in questa specifica area è il naturale proseguimento di  una lunga tradizione di ricerca nell’ambito delle malattie rare e dei farmaci orfani. La Sclerosi Multipla, pur non essendo rara, presenta infatti ancora molti bisogni clinici insoddisfatti ed è caratterizzata da un iter non del tutto prevedibile al suo esordio che necessita di una forte personalizzazione del percorso diagnostico e terapeutico. Un significativo passo avanti per Genzyme quindi, nel percorso di sviluppo di nuovi importanti trattamenti che possano meglio rispondere alle diverse esigenze della comunità della Sclerosi Multipla.”