EMA: nuovo medicinale per il trattamento delle fistole perianali nella malattia di Crohn

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Alofisel (darvadstrocel), indicato per il trattamento delle fistole perianali complesse nei pazienti con malattia di Crohn.

Alofisel è un prodotto medicinale di terapia avanzata (ATMP), il decimo a ricevere parere positivo dal Comitato per i Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia.

Le fistole perianali sono complicazioni comuni della malattia di Crohn - condizione a lungo termine che causa l’infiammazione dell’apparato digerente o dell’intestino - e si verificano quando si sviluppa un passaggio anormale tra il retto e l’esterno del corpo. Le fistole possono portare a incontinenza e sepsi. Rispetto alle fistole semplici, quelle complesse sono note per essere più resistenti al trattamento. Al momento non esiste una cura per la malattia di Crohn, quindi l’obiettivo del trattamento è fermare il processo infiammatorio, alleviare i sintomi e, laddove possibile, evitare il ricorso alla chirurgia. La malattia di Crohn può colpire persone di tutte le età, con una maggiore incidenza nella popolazione più giovane.

Il principio attivo di Alofisel, darvadstrocel, contiene cellule staminali adipose espanse che, una volta attivate, compromettono la proliferazione dei linfociti e riducono il rilascio di citochine pro-infiammatorie nei siti di infiammazione. Questa attività immunoregolatoria riduce l’infiammazione e può consentire ai tessuti attorno al tratto della fistola di guarire.

I benefici di Alofisel sono stati dimostrati in uno studio clinico principale di fase III che ha coinvolto 212 pazienti. Dopo 24 settimane di trattamento, metà dei pazienti trattati con Alofisel (49,5%) erano in remissione, rispetto a un terzo dei pazienti che avevano ricevuto il placebo. Un ampio studio di follow-up in corso, che coprirà un periodo fino a 104 settimane di trattamento, ha supportato finora questo risultato.

Sebbene vi sia una moderata differenza tra i gruppi di trattamento, l’effetto è stato considerato clinicamente significativo dal momento che altre opzioni terapeutiche avevano fallito. Gli effetti indesiderati più comuni osservati includono ascesso e fistole anali, oltre a dolore procedurale e proctalgia.

Alofisel è stato valutato dal Comitato per le Terapie Avanzate (CAT), che ha raccomandato un parere positivo al CHMP, adottato nel corso del meeting di dicembre 2017.

Poiché le fistole perianali complesse sono rare, Alofisel ha ottenuto la designazione di farmaco orfano, che sarà ora esaminata dal Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell’EMA per determinare se le informazioni disponibili fino ad oggi consentono di mantenere tale status e concedere a questo farmaco dieci anni di esclusività sul mercato.

Il parere adottato dal CHMP nel corso del meeting di dicembre rappresenta un passo intermedio nel percorso di Alofisel verso l’accesso dei pazienti e sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato, le decisioni riguardanti il prezzo e il rimborso saranno assunte da ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.
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