In arrivo il primo farmaco per l'atrofia muscolare spinale

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea di nusinersen (Spinraza), il primo farmaco per curare pazienti con atrofia spinale muscolare (meglio nota come SMA), una malattia genetica rara che provoca perdita progressiva del movimento. L'atrofia muscolare spinale è una malattia ereditaria che colpisce i neuroni motori (nervi del cervello e del midollo spinale che controllano i movimenti muscolari) dovuta alla mancanza di una proteina (SMN) essenziale per la sopravvivenza dei neuroni motori.

Attualmente non esiste una terapia approvata nell'UE e i pazienti ricevono solo supporto per far fronte ai sintomi della malattia, come aiuti fisici e ventilatori meccanici. La raccomandazione del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Ema si basa sui risultati di uno studio clinico randomizzato che mostra netto miglioramento nel controllo della testa, della seduta, nello stare in piedi, anche nei bambini. Inoltre il rischio di morte o di ventilazione permanente è stato del 47% inferiore nei pazienti trattati con Spinraza. Il farmaco aveva ricevuto una designazione orfana nel 2012 e l'Agenzia lo ha poi riesaminato nel quadro del programma di valutazione accelerato, volto a facilitare l'accesso a medicinali che soddisfano bisogno medici non soddisfatti.

Il parere del CHMP verrà ora inviato alla Commissione Europea per l'adozione dell'autorizzazione all'immissione in commercio a livello comunitario. Quindi una decisione relativa al rimborso avrà luogo a livello di ciascuno Stato membro.