EMA raccomanda un nuovo farmaco per la cheratite neurotrofica

Si tratta di Oxervate (cenegermin) per il trattamento della cheratite neurotrofica moderata o grave

venerdì 26 maggio 2017

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per Oxervate (cenegermin) per il trattamento della cheratite neurotrofica moderata o grave, una malattia rara degli occhi che può portare alla perdita della vista.

I pazienti con cheratite neurotrofica presentano un danno al nervo trigemino che causa una riduzione o la perdita di sensibilità nella cornea e la diminuzione della produzione delle sostanze che svolgono un ruolo importante nella riparazione dei danni alle cellule cornee e nel garantirne la sopravvivenza. In mancanza di un trattamento soddisfacente per la cheratite neurotrofica, a seconda dello stadio della malattia i pazienti potevano assumere gocce per umidificare l’occhio, antibiotici per le infezioni oculari e indossare lenti a contatto protettive, oltre a sottoporsi, se del caso, ad interventi chirurgici.

Oxervate è prodotto mediante la “tecnologia del DNA ricombinante”, con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto un gene che consente loro di produrre il fattore di crescita nervoso umano. Somministrato attraverso gocce, il medicinale contribuisce a ripristinare alcuni dei normali processi di guarigione dell’occhio e a riparare i danni alla cornea.

La raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’EMA si basa sui dati di due studi clinici di fase II in 204 pazienti con cheratite neurotrofica moderata e grave. Entrambi gli studi hanno dimostrato che, dopo otto settimane, più pazienti trattati con Oxervate hanno raggiunto una completa guarigione corneale rispetto a quelli trattati con placebo.

Le reazioni avverse più comuni osservate con Oxervate includono dolore agli occhi, infiammazione oculare, aumento della secrezione delle lacrime, dolore alla palpebra e sensazione di corpi estranei nell’occhio.

La cheratite neurotrofica colpisce solo un numero ridotto di pazienti e per incoraggiare lo sviluppo di un trattamento, nel 2015, Oxervate ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell’EMA, con gli incentivi che ne conseguono. L’Agenzia ha poi riesaminato il farmaco nel quadro del programma di valutazione accelerata, volto a facilitare l’accesso a medicinali che soddisfano bisogni medici non soddisfatti.

Il parere adottato dal CHMP nel meeting di maggio costituisce un passo intermedio nel percorso di accesso a Oxervate per i pazienti. Il parere del CHMP sarà infatti inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione relativa all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato in UE, ogni Stato membro dovrà assumere una decisione sul prezzo e il rimborso in base al ruolo/uso potenziale del medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.

Leggi la notizia sul sito dell’EMA