Liposarcoma: la FDA approva un farmaco che aumenta le possibilità di sopravvivenza
La FDA ha concesso ad Halaven la designazione di farmaco orfano e la revisione prioritaria
lunedì 08 febbraio 2016
La Food and Drug Administration ha approvato Halaven (eribulina mesilato), un farmaco chemioterapico per il trattamento di pazienti con liposarcoma (sarcoma dei tessuti molli) che non può essere rimosso chirurgicamente o in cui il tumore è in uno stato avanzato. Il medicinale è destinato ai pazienti che si sono sottoposti, in precedenza, a chemioterapia a base di antracicline.
Il sarcoma dei tessuti molli è una malattia in cui le cellule tumorali si formano nei tessuti molli del corpo, inclusi muscoli, tendini, grasso, vasi sanguigni, vasi linfatici, nervi e tessuti intorno alle articolazioni; in particolare, il liposarcoma colpisce le cellule adipose. I sarcomi dei tessuti molli si possono formare quasi ovunque nel corpo, ma sono più comuni per testa, collo, braccia, gambe, tronco e addome. Si stima che nel 2014 ne siano stati diagnosticati, negli Stati Uniti, circa 12.000 casi.
“Halaven è il primo farmaco approvato per i pazienti con liposarcoma che ha dimostrato un miglioramento del tempo di sopravvivenza” - ha affermato Richard Pazdur, Direttore dell'Ufficio dei Prodotti per Ematologia e Oncologia del Centro per la Ricerca e la Valutazione dei Farmaci dell’FDA - “I risultati degli studi clinici indicano che Halaven aumenta la sopravvivenza globale di circa sette mesi”.
L'efficacia e la sicurezza del farmaco sono state dimostrate in uno studio a cui hanno partecipato 143 pazienti affetti da liposarcoma in stato avanzato, non resecabile chirurgicamente, localmente avanzato o metastatico e che erano stati trattati precedentemente con chemioterapia.
Nello specifico, i risultati dello studio hanno evidenziato che nei soggetti che hanno ricevuto Halaven è stata registrata una sopravvivenza media libera da regressione di circa 15,6 mesi dall'inizio del trattamento, rispetto alla media di 8,4 mesi riscontrata nei partecipanti che hanno ricevuto dacarbazina.
Gli effetti indesiderati più comuni registrati nei pazienti trattati con Halaven sono stati: affaticamento, perdita di capelli, nausea, costipazione, debolezza o neuropatia periferica, dolori addominali e febbre. Il farmaco ha anche il potenziale di causare effetti collaterali quali la diminuzione del numero dei globuli bianchi che può facilitare il rischio di contrarre infezioni gravi, danni al feto in via di sviluppo e alterazioni nel battito cardiaco (prolungamento dell’intervallo QTc).
La FDA ha concesso ad Halaven la designazione di farmaco orfano e la revisione prioritaria. La designazione di farmaco orfano fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. La revisione prioritaria è concessa ai farmaci che offrono un significativo miglioramento in termini di sicurezza ed efficacia nel trattamento di gravi patologie.